تغییر در ژنتیک و اصلاح بیماری ها یا حتی افزودن ویژگی های مطلوب‌تر به موجودات زنده همواره رویای دیرینه دانشمندان بوده است. این رویا با کشف و استفاده از تکنیک کریسپر به حقیقت بسیار نزدیک شده و امروزه به یکی از امیدوارکننده ترین زمینه های زیست پزشکی تبدیل شده است.
Clustered regularly interspaced short palindromic repeats: CRISPR
تناوب‌هایِ کوتاهِ پالیندرومِ فاصله‌دارِ منظمِ خوشه‌ای
کریسپر نوعی سیستم ایمنی تطابق پذیر در باکتریها است که آن‌ها را قادر به کشف دی‌ان‌ای ویروس و بعد نابودیشان می‌کند. بخشی از سیستم کریسپر، پروتئینی به نام کَس۹ (Cas9) است، که قابلیت جستجو، برش زدن و سرانجام جداسازی DNA یا RNA ویروس را به روشی خاص دارد.
کریسپر نوعی تکنولوژی جدید در ویرایش ژنتیکی است که میتواند سبب پیشرفت و بهبود پروسه ژن درمانی گردد، در روش کریسپر دانشمندان با جداسازی توالی معیوب DNA و جایگذاری توالی منتخب قادر به اصلاح ژن معیوب می باشند. درحالیکه در ژن درمانی انتقال یک ژن از طریق یک ویروس بی گزند صورت می گیرد اما همواره خطرات افزودن یک ژن خارجی سلول را تهدید می کند زیرا ممکن است این ژن با قرارگیری در محل اشتباه منجر به ایجاد سرطان گردد. اما ژن ترمیم شده با روش کریسپر تحت کنترل خواهد بود.
بنابراین می توان گفت ماهیت کریسپر ساده است : راهی برای یافتن یک توالی خاص DNA و سپس ویراست آن با توالی جدید. این روش می تواند در روشن یا خاموش کردن ژن های خاص بدون تغییر نیز کارآمد باشد.
قبل از رونمایی از تکنیک کریسپر روش هایی برای ویرایش ژنوم در برخی گیاهان و حیوانات وجود داشت که نیاز به زمان و هزینه فراوانی داشت. اما با استفاده از این تکنیک در آینده ای نه چندان دور ممکن است گیاهان, حیوانات و مزارع ما با کریسپر تغییر یافته باشند.
اولین بار سیستم کریسپر در Escherichia coli به عنوان یک توالی تکراری ۲۹ نوکلئوتیدی با فاصله ۳۲ نوکلئوتیدی توسط یک گروه تحقیقاتی در ژاپن در سال ۱۹۸۷ مطرح شد که باکتریها و آرکی باکتریها را از حمله باکتریوفاژها و پلاسمیدها محافظت می‌کند. این سیستم‌های دفاعی به یک RNA کوچک شناساگر توالی خاص تکیه می‌کنند و اسیدهای نوکلئیک خارجی را خاموش می‌کنند.
Francisco Mojica و همکارانش در سال ۱۹۹۳ تکرارهای مشابهی را در چندین گونه میکروبی دیگر یافتند.
نخستین آزمایش ویراش ژن به روش کریسپر بر انسان در اکتبر 2016 برای درمان سرطان ریه انجام شد.
نکته اصلی در تکنیک کریسپر پروتئین های Cas یافت شده در باکتریها هستند که در برابر حملات ویروسی به باکتری کمک می کنند. در میان این پروتئین ها، Cas9 در مطالعات گوناگون بیشتر مورد استفاده دانشمندان قرار گرفته است. این پروتئین به راحتی با دادن یک RNA راهنما می تواند برای یافتن و اتصال به توالی خاص برنامه ریزی شود.
هنگامی که پروتئین Cas9 به همراه RNA راهنما به سلول وارد می شود، در امتداد DNA حرکت کرده و توالی 20 نوکلئوتیدی مطابق با RNAرا می یابد و به آن متصل می گردد. مرحله بعد میتواند کاملاً متفاوت باشد به این صورت که پروتئین Cas9 محلی از DNA را برش داده و جهش هایی با غیرفعال شدن ژن ایجاد می کند. این فرایند که به آن ویرایش ژن گفته می شود از رایجترین اهداف تکنیک کریسپر است.
کریسپر همچنین می تواند برای ایجاد تغییرات دقیق مثل جایگزینی ژن های معیوب یا ویرایش ژنوم واقعی مورد استفاده قرار گیرد که به مراتب دشوارتر است.
تکنیک ویرایش ژنوم طی سالهای اخیر به پیشرفت خود ادامه داده است درحالی که هنوز مراحل اولیه توسعه خود را سپری می کند کاربردهای زیادی درجهان علم و تکنولوژی دارد. ازکاربردهای تکنیک کریسپر می توان به طور اختصار به موارد زیر اشاره کرد:
- ساخت عضو پیوندی
- تزریق انسولین به بیماران مبتلا به دیابت نوع 2
- درمان بیماری های قلبی
- تغییر رنگ گل ها
- مقابل با باکتری ها
- درمان لوسمی
- بهبود بیماری ارثی دیستروفی عضلانی دوشن
قابلیت کریسپر برای شناسایی توالی DNA و تغییر دادن آن باعث شده است که دانشمندان از آن به عنوان ابزاری برای انجام اصلاحات ژنتیکی استفاده کنند. هرچند این تکنولوژی هنوز تکمیل نشده است اما پنجره‌ای به سوی آینده‌ای بهتر برای بیماران سرطانی یا افرادی که از بیماری‌های ژنتیکی رنج می‌برند گشوده است.
